艾滋病基因療法在動物實驗上取得成效

加州理工大學的諾貝爾獎得主戴維·巴爾的摩領導的研究小組研發出一種以腺病毒(AAV)爲載體的基因療法，能使小鼠肌肉細胞產生多種強效中和性艾滋病病毒(HIV)抗體，保護它們免受感染。相關論文發表在11月30日的在線《自然》雜誌上。

研究人員將一種腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中，作爲載體來傳遞一段基因代碼，通過這些代碼詳細指示抗體的生成，結果肌細胞能產生多種中和性抗體投放到循環系統中。這些抗體具有幫助機體抑制艾滋病病毒的作用，最初是在一些對艾滋病有抵抗力的患者體內分離得到的。根據小鼠血液樣本顯示，僅注射一次腺病毒後，它們就能產出高濃度的抗體;給小鼠靜脈注射HIV之後，抗體能保護小鼠免受感染。

傳統的抗HIV疫苗無論是以抗體的形式封鎖感染，還是通過T細胞攻擊被感染細胞，都是通過藥物引發有效的免疫反應，而新方法直接由抗體來打前鋒。研究領導作者、巴爾的摩實驗室博士後阿萊簡多·巴拉茨說：“新方法具有和疫苗同樣的效果，卻不需要引發免疫反應。”

爲了測試抗體功效，研究人員將HIV的劑量從1毫微克一直增加到125毫微克，足以感染大部分小鼠，而接受了新療法的小鼠仍能抵抗。他們還測試了5種不同抗體的效果，發現兩種代號爲B12和VRC01的抗體效果尤其良好。即使對實驗鼠施加比天然感染艾滋病高出100倍的HIV劑量，這兩種抗體也能起到完全且持續的保護效果，小鼠在接受治療一年後仍能避免發病。

研究人員指出，在小鼠身上有效的方法在人體內未必有效。目前他們正計劃將新方法用於人類臨牀實驗。第一步將測試該療法是否有改變人類肌肉細胞的基因序列等副作用。雖然通常只用基因療法治療遺傳病，但目前在與艾滋病的鬥爭中還沒找到完全有效的療法，因此基因治療艾滋病值得一試。

正值世界艾滋病日。在面對治艾領域的成效時，請先知道，其病毒擅長的複雜變異性，已然意味了此戰役將打得日久經年;而基因療法，作爲一把“新式武器”還太不成熟，況且任何修改了人類本身基因組的技術手段，都應在大規模投入之前抱持審慎。不過，儘管哀歌唱盡，我們仍該爲這條抗艾路上哪怕一點點進展而感到欣慰——它可能只是一項小研究，但卻是邁向正確方向的每一步。或者說，即使現在談都談不上它的應用，你卻仍不敢小覷它在未來的可行。