英國採用基因療法治血友病 已取得初步成功
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英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規模臨牀試驗表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒有發現副作用。
據介紹，乙型血友病是由於患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。
英國倫敦大學學院等機構的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫學雜誌》上報告說，通過使用8型腺相關病毒作爲載體，可以將正確版本的相關基因運載進入人體細胞內，細胞在獲得正確的基因後就可以合成第九凝血因子。
有6名患者參與了本次試驗。結果顯示，他們接受一次注射後，體內第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經可以顯著改善病情，緩解受傷時血流不止的情況。
對這些患者的跟蹤顯示，由於是在基因層面上進行治療，他們體內第九凝血因子的含量可以長期穩定達16個月，不需要再反覆注射第九凝血因子。此外也沒有發現這種基因療法有明顯的副作用。
研究人員阿米特·納特瓦尼說，對於乙型血友病患者來說，這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來將進行更大規模的試驗，進一步驗證這種療法的有效性，並探索能否用類似方式來治療甲型血友病。
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