治療老年癡呆新藥 有望被開發
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近日,一項刊登於國際雜誌Science Translational Medicine上的研究報告中,來自默克實驗室的研究人員通過研究開發了一種新型抵禦阿爾茲海默氏症的療法,而且該療法並不會給患者帶來任何有害副作用。
這項研究中,研究者以32名個體的樣本爲基礎不斷擴大臨牀試驗,如今已經開始對超過3000名受試者進行研究了。這種新型療法利用了一種名爲verubecestat的化合物,其能夠通過阻斷患者機體中名爲BACE1的酶類來降低β澱粉樣蛋白的水平。在阿爾茲海默氏症患者機體中,澱粉樣蛋白能夠聚集形成斑塊並且損傷大腦,誘發認知能力損傷,尤其是患者的記憶力,酶類BACE1在澱粉樣蛋白的產生過程中扮演着重要的作用。
在首個臨牀試驗中,研究者對招募的32名患輕度至中度阿爾茲海默氏症患者進行了相關研究;如今很多製藥公司的實驗室都在不斷開發新型化合物來阻斷或者逆轉患者機體中澱粉樣斑塊的形成;截止到目前爲止,這些製藥公司所開發出能夠中和BACE1的產品往往會給患者帶來一定的毒性副作用,比如肝臟損傷或者神經變性等。
研究者Matthew Kennedy指出,但化合物verubecestat卻不會產生任何毒副作用,1個-2個劑量的化合物或許就足以降低患者機體中澱粉樣蛋白的水平,同時還不會產生任何副作用。目前研究人員正在進行兩項3期臨牀試驗來評估verubecestat的作用效果,最終結果會在2017年7月份公佈;如果臨牀試驗結果理想的話,化合物verubecestat就有望在未來兩年至三年裏作爲藥丸被推向市場。
有關資料顯示,截止到2050年在美國患阿爾茲海默氏症的患者數量會超過2800萬人;世界衛生組織表示,目前在全球有3600萬人遭受着癡呆症的影響,其中很多患者都是阿爾茲海默氏症患者;在未來多年裏如果沒有有效的療法來治療阿爾茲海默氏症的話,那麼這一數字或將在2030年會超過6570萬,到2050年會翻三番達到1.154億人。
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