MS的干细胞治疗显示出希望
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多发性硬化症(MS)的一个新治疗可能会阻止这种疾病在一些患者中的踪迹。
对于患有复发缓解型多发性硬化症(MS)患者的一项研究发现,许多用高剂量的药物来抑制免疫系统(大剂量免疫抑制剂治疗,或HDIT),加上自己的干细胞移植治疗的(造血干细胞移植,或HCT)患者,在几年后达到无病状态。
“ [HDIT/ HCT]可能因此代表了MS患者在常规免疫疗法失败后的一个潜在的治疗选择。”以丹佛市科罗拉多血液肿瘤研究所的理查德·A·.纳什(MD)为首的研究作者写道。
因为有与HDIT/ HCT相关的风险以及一些死亡病例报告,关于这项研究的社论表示,在考虑这种治疗的患者应谨慎使用。社论的作者是盐湖城犹他大学的M. Mateo Paz Soldán(MD,PhD),和美国明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所的Brian G. Weinshenker(MD)。
“虽然与HCT相关的死亡率是低的,可对于MS,考虑到其低死亡率,因治疗引起的任何死亡都是难以接受的。”Soldán博士和Weinshenker博士写道。
共有二十四例复发 - 缓解型MS患者参加了这项研究。
MS是一种中枢神经系统疾病,患这种疾病时免疫系统会攻击神经的覆盖层。这会损害大脑功能。
复发 - 缓解型MS患者会经历一段时期 ——被称为复发期—— 在这段时期他们的神经功能发生恶化。在复发期,MS患者会有乏力、肢体麻木、视力问题、肠和膀胱问题、身体僵硬、或者思维和记忆有问题。这些复发期结束后的时期中,症状部分或完全消失。
干细胞在体内可以发育成许多不同类型的细胞。在这项研究中,患者从他们的血液中收集自身的干细胞,而这些干细胞有潜力成为健康的、有功能的免疫细胞,通过血管输回患者体内。
在纳什博士及其团队把这些细胞输回患者体内之前,他们给患者大剂量的卡莫司汀、依托泊苷、阿糖胞苷和马法兰等药。这种高剂量治疗降低了患者的致病免疫细胞,使该被输回细胞能存活,并帮助建立一个不攻击神经系统的免疫系统。
在三年中,获得干细胞移植的患者有80%不再患MS。 研究中的24例患者经历了94例严重反应。这些反应的大多数是感染或血细胞的数目减少。
纳什博士及其团队指出,这项研究打算进行五年,目前仍在进行中。
研究和社论于12月29日在线发表于《JAMA Neurology》。
美国国家过敏和传染病研究所资助了这项研究。百特医疗用品公司为这些研究的进行提供了设备和其他物资。(实习编译:黄欢 审校:黄志伟)
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