誘導多能幹細胞首次獲批進行人體實驗
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科技日報訊 (記者劉霞)一名罹患退行性眼病的日本患者將成爲全球使用誘導多能幹細胞(iPS)進行治療的第一人。日前,日本衛生部的諮詢委員會對這一療法的安全性進行了審查,並同意相關研究人員開展人體治療實驗。
據英國《自然》雜誌網站9月11日報道,治療使用的iPS細胞由日本神戶理化研究所(RIKEN)發育生物學中心的眼科專家高橋雅代培育而成,將用於治療與年齡相關的視網膜退化疾病。罹患這一疾病的病患,多餘的血管會在眼內形成,讓視網膜色素上皮細胞變得不穩定,導致感光器不斷減少,最終失明。
高橋雅代從罹患這一疾病的患者那兒提取到了皮膚細胞,並將其轉化爲iPS細胞,接着,誘導iPS細胞變成視網膜色素上皮細胞,最後將其培育成能被植入受損視網膜內的纖薄層。
與胚胎幹細胞不同,iPS細胞由成人細胞生成,因此,研究人員可以通過遺傳方法爲每個受體度身定製。iPS細胞能變成身體內的任何細胞,因此,有潛力治療多種疾病。即將進行的人體實驗將是這一技術首次證明iPS細胞在臨牀方面的價值。
高橋雅代團隊已經在猴子身上證明,iPS細胞能由受體自身的細胞生成,且不會誘發免疫反應;儘管如此,還是存在隱憂,那就是,iPS細胞可能會導致腫瘤出現,不過,高橋雅代團隊發現,在老鼠和猴子身上不太可能出現腫瘤。
爲了消除人們的其他擔憂——生成iPS細胞的過程可能會導致危險的變異,高橋雅代的團隊也對整個過程和生成iPS細胞的遺傳穩定性進行了測試,結果表明一切正常。
在接受由19人組成的專家諮詢委員會的質詢時,高橋雅代也與最先製造出iPS細胞的生物學家山中伸彌(因此項研究榮膺2012年諾貝爾生理學或醫學獎)“短兵相接”。《自然》雜誌要求日本衛生部對提交的遺傳數據進行評論,但被拒絕,不過,衛生部表示沒有發現問題。
RIKEN的內部人士表示,得到的iPS細胞將通過手術植入一名志願者病患眼內,手術將在數天之內進行,大部分日本媒體則認爲手術將在本月內的某一天進行。手術將由生物醫學研究和創新研究所的一名醫生進行,RIKEN並沒有透露這名醫生的名字。該研究團隊計劃在手術後,對細胞的受體進行長達一年的跟蹤觀察,這項探索性研究最終會對6名實驗對象進行手術。
總編輯圈點
iPS幹細胞的出現,在幹細胞研究、表觀遺傳學研究等領域引起了強烈的反響,這不僅是因爲它在基礎研究方面的重要性,更是因爲它給人類帶來的光明應用前景。然而,由於其自身的安全性問題,iPS幹細胞遲遲未應用於臨牀治療。任何“第一次”都充滿了未知的機遇和挑戰,衆多科學成果也都是從一次次的試驗中總結而來。根據iPS幹細胞在短時間內取得的一系列突破,可以預見,iPS幹細胞必將解決人類面臨的諸多疾患難題。
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